美国食品药品监督管理局FDA周一拒绝批准两款主要基于中国临床试验数据的癌症治疗药物，并要求其中一家公司和黄医药提供更加多样化人群的临床数据。

 

这一消息直接导致和黄医药周一美股收盘股价暴跌近19%，截至周二下午开盘，和黄医药港股股价也下跌超18%。

 

 

两款新药被拒理由不同

 

美国FDA认为，天辰测速和黄医药开发的用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤的新药索凡替尼，基于两项中国三期研究以及一项美国桥接研究的数据，仍不足以支持该药品在美国获批，需要补充更多样化的临床数据。

 

另一家中国生物药企君实生物及合作伙伴Coherus共同开发的一款鼻咽癌NPC药物，则因新冠期间的旅行限制导致设施无法进行现场检查而被拒，两家公司计划在更改质量流程之后，天辰测速在2022年夏季重新提交药物批准申请。市场预计，由于美国市场上缺乏这种NPC药物，该药物重新递交材料后仍有可能获批。

 

这不是美国监管机构首次拒绝批准中国的创新药。今年2月，美国FDA拒绝批准礼来及其合作伙伴信达生物共同开发的一款肺癌药物，原因除了临床数据需要更多样化之外，FDA还强调该试验未能达到FDA的知情同意标准，因为它没有明确列出经批准的疗法或参与替代研究的治疗方法。

 

美国市场对于创新药有更强的可支付能力，近年来很多中国创新药企都计划在美国上市新药。根据美国FDA今年2月的统计数据，至少收到25份尚处于临床开发阶段的中国药物的美国上市申请，其中一些正在提交中，另一些已经由美国FDA进行审查，这些新药上市申请中大部分主要或完全基于来自中国的临床试验数据。

 

随着越来越多中国创新药走向世界，这些新药能否在全球市场取得成功，考验的是企业全球化的能力，尤其是对于符合标准的国际临床试验的设计和执行能力。

 

一位中国科创板上市生物药企创始人对第一财经记者表示：“美国FDA决定是否批准一个药物，主要还是看临床试验的设计以及临床试验的结果。与美国FDA多年交往，我认为他们的效率很高。企业应该在策划临床设计方案时候就提前与FDA沟通，这种沟通没有成本，而且专家都很耐心，可以帮助企业少走弯路。”

 

国际多中心临床是趋势

 

专注于中国生物技术投资的Loncar Investments创始人布拉德•隆卡（Brad Loncar）对第一财经记者表示：“中国制造的PD-1抑制剂如果能够进入美国，意味着药物的成本会更低，但是由于美国监管机构偏爱多中心试验，并将总体生存率作为临床试验的主要结果，这对于中国企业来说，意味着更长、更昂贵的临床试验，可能会成为新药研发的一个阻碍。”

 

隆卡认为，如果中国企业仍然想要在美国上市新药，那么就不得不将根据美国FDA的预期标准进行国际多中心临床试验。“美国FDA是希望通过这些早期的审批案例定调，中国企业需要在实践和质量上走向全球。”隆卡对第一财经记者表示，“但国际多中心临床会增加企业的成本，不是所有的公司都有足够的财力。”

 

根据咨询公司L.E.K.的统计数据，在创新肿瘤药领域，目前大约15%的中国公司已经在进行国际多中心试验。

 

隆卡对希望在美国上市新药的企业给出建议：“企业有两个选择，第一是与美国公司进行合作；第二是雇佣有国际临床经验的专业人才，自己来做临床，第二种选择的费用会更高。”

 

他还表示，中国生物药企通过这几年的发展，已经积累起一定的国际临床经验，例如和黄医药也雇用了大量的具有全球经验的人才，他们当中很多人曾为跨国制药巨头工作，拥有海外工作履历；近年来，也有越来越多的中国创新药企在海外设立临床研究中心。

 

近日，百济神州宣布，其位于新泽西州霍普韦尔的普林斯顿西部创新园区的全新生产基地和临床研发中心正式破土动工，从而将推动后期研究和临床开发能力。

 

对此，隆卡对第一财经记者表示：“百济神州在全球雇佣了超过8000名员工，这样的财力是很多其他中国生物药企无法提供的，但要走向全球，企业必须要具备全球化的专业能力。”他还称，中国早期申请在美国上市药物的企业，也将给未来希望在海外上市新药的中国企业提供宝贵的经验和教训。