8月22日晚间，诺华公司宣布其长效降脂小干扰核酸（siRNA）降胆固醇药物英克司兰钠（inclisiran）注射液获得中国国家药监局批准，用于成人原发性高胆固醇血症或混合性血脂异常患者的治疗。

 

据介绍，inclisiran是目前全球首款也是唯一一款用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的siRNA疗法，患者每年进行两次注射即可降低LDL-C。由于这款药物的长效性，患者无需每天服药，因此inclisiran也被称为心血管领域的“疫苗”。

 

 

LDL-C也被称为“坏胆固醇”，LDL- C的长期升高是动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 的已知诱因，也是预防心血管高危事件的关键可缓解风险因素。

 

诺华的inclisiran是一款靶向PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素9）蛋白的药物。在降脂药开发领域，PCSK9是近年来一个新兴靶点。PCSK9蛋白的作用是抑制低密度脂蛋白（LDL）受体的回收和再利用。研究发现，抑制PCSK9可以降低体内LDL-C水平，进而达到治疗疾病的目的。

 

这款siRNA药物可直接与编码PCSK9蛋白的mRNA结合，通过RNA干扰作用降低mRNA的水平，从而防止肝脏生成PCSK9蛋白。降低PCSK9蛋白的水平可以让更多LDL受体回到肝细胞表面，与更多LDL结合，并将它们从血液中清除。

 

根据2021年国家心血管病中心的统计数据，天辰测速中国血脂异常患者人数已高达4亿人，约有80%血脂异常的心血管高危患者仍无法达到指南推荐的LDL-C目标水平。

 

过去最常见的降脂药物是他汀类药物，这类药物已上市20余年，覆盖人群非常广。目前，很多高血脂患者也使用他汀药物联合PCSK9抑制剂治疗，后者每两周或一个月进行一次皮下注射，已经在一定程度上简化了用药频次。

 

诺华早在2021年进博会上展示了inclisiran。当时，天辰测速诺华全球药品开发中国负责人告诉第一财经记者，比起肿瘤而言，心血管疾病死亡率更高，但没有引起足够的重视，高血压和高血脂都控制得不好，导致每年有大量的脑卒中和猝死发生。现在虽然也有有效的药，但不是所有人都愿意吃，诺华开发的新药半年打一针，提供了一种替代的选择。

 

2023年2月，《柳叶刀》子刊发表了inclisiran在ORION-3研究中的4年随访数据。分析结果显示，对于患有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）或具有ASCVD高危因素且LDL-C水平升高的患者而言，每年两次皮下注射inclisiran可强效、持续、平稳地降低其血脂水平，且患者长期安全耐受性良好。