目前，在境内已上市的罕见病药品中，已有七成纳入国家医保目录。在近两年的医保谈判现场，高值罕见病用药的“灵魂砍价”事件也从未缺席。7月以来，随着新一轮“国谈”启动，第一财经了解到，已有一些罕见病上市新药开始筹备申报。

 

然而，受“50万不谈，天辰app30万不入”的准入限制，高值创新药通过大幅打折进入医保仍为个例。在业界人士看来，“灵魂砍价”对于行业生态也并非一定利好。与此同时，在“天价孤儿药”的光环下，更多的罕见病用药保障问题可能被掩盖。

 

浙江省医疗保障研究会副会长王平洋说，当年高值药诺西那生钠在进入医保后，仅一年时间，用了2.6倍的费用（销售额）使得10倍的患者使用了40倍的药品，实现了患者、企业、医保三方的共赢。这是一个非常好的例子，但只适用于价格相对比较便宜、患者人群相对比较大的药品。

 

拥有全球渠道优势的创新药企对于“降价换市场”的热情也有转冷迹象。一名罕见病行业资深企业界人士对第一财经表示，目前，《第一批罕见病目录》中仍有十余款高值药没被纳入基本医保，一些特效药明显不符合当前基本医保的准入门槛，在今年下半年地方医保待遇清单逐渐取消的背景下，一些没有进入“国谈”的药品面临退出中国市场，比如目前唯一用于治疗黏多糖贮积症IVa型的唯铭赞。此外，随着中国罕见病新药上市加快，对于在全球市场尚未取得足够盈利的国际药企而言，在华降价意愿只会越来越低。

 

对于更大比例的罕见病群体而言，天辰app烦恼的往往不是“天价药”，而是平价药是否能够获得充足和公平的保障。

 

“有的已纳入基本医保的药品并没有罕见病适应证，有的在失去‘国谈药’身份后，没法门诊报销，有的国产仿制药比进口原研药价格高出5~8倍，而进口药可能又面临国外囤积抬价、海关限制等因素。”北京蝴蝶结结节性硬化症罕见病关爱中心会长、中心主任刘金柱告诉记者。

 

第一财经记者近日从多名罕见病患者、药企人士、临床医生和医保专家处了解到，在罕见病群体“用不起药”“用不上药”的背后，既与高值药难以获得可持续性的支付保障以及谈判药进院难等问题有关，也缘于平价药超说明书使用、地区供应不均衡、门诊报销受阻等。

 

要想解决这些问题，前述各方人士有两点共识：一方面，需要完善罕见病保障的顶层设计，比如通过立法推动社会各方的资源倾斜；另一方面，需要通过多元创新的筹资和支付手段，保证药企获得稳定的利润回馈，让药品价格真正体现其真实价值。

 

“同病不同价”：超适应证用药难题待解

 

一项业界权威专家联合调研的结果显示，针对第一批罕见病目录内的102种罕见病，目前在中国上市并公开价格的药品有192种，其中不高于2万元/年的药品最多，有152种，高于100万元/年的仅8种。而从全球来看，根据沙利文今年发布的行业报告，目前仅有5％的罕见病存在有效的治疗方式。