从一门小众边缘技术到大规模、商业化应用，mRNA的成药可能性还可以多大程度上造福患者？

 

北京时间10月2日下午，2023年诺贝尔生理学或医学奖揭晓，卡塔林·卡里科（Katalin Karikó）和德鲁·魏斯曼（Drew Weissman）获奖，以表彰他们在核苷碱基修饰方面的发现，这些发现使针对新冠感染的有效信使核糖核酸（mRNA）疫苗的开发成为可能。

 

业内人士称，这一mRNA技术是蛋白质疗法的典范转移，天辰测速官网正式宣告RNA疗法的医学新时代来临，未来该技术还可应用在其他病毒疫苗、个人化精准癌症疫苗、人类免疫缺陷病毒、甚至过敏病等治疗领域。

 

未来mRNA应用哪些领域最看好

 

mRNA技术之所以可用来治疗疾病，天辰测速官网是因为它（承担了信使的功能）可以表达有功能的蛋白质，而这往往是治疗的前提，但其难点一是在于不稳定、很容易被降解，二是在于其进入细胞的效率待提升，这也是LNP（脂质纳米颗粒）包裹技术的必要性。

 

上述两位诺奖得主的成就则在于，使得mRNA技术在体内不被免疫细胞清除掉，并保存较长时间，成功翻译成有功能的蛋白质。

 

 

核甘碱基修饰下的mRNA。来源：诺奖官网。

 

多位科学家告诉记者，疫苗是mRNA技术得以真正迅速应用于疾病治疗，并大规模、商业化落地的最佳方向，这一技术在药物研发上同样具有前景。

 

武汉大学生命科学学院教授徐可称，mRNA颠覆了时间限制，“过去我们需要在体外培养病毒或蛋白质用于制备疫苗，但现在我们可以直接用病毒的遗传物质通过mRNA打入到人体内，让人体自发地产生病毒蛋白质抗原，体外产生蛋白质的过程得以在人体内实现。疫苗研发周期被缩短了。”

 

上海交大医学院上海市免疫学研究所副所长李斌告诉记者，相较于传统疫苗，mRNA疫苗具有多种优势，包括mRNA不会整合进宿主细胞基因组，因此不会带来诱发基因突变风险等。当前有多种修饰方式能够使mRNA更加稳定，翻译效率更高；同时递送方式的发展能够使mRNA快速递送到细胞内从而发挥功能。

 

“目前，已获批的mRNA疫苗具有良好的耐受性和安全性，不良反应短暂、可控。但对于mRNA药物，不同人体细胞类型特异性及组织器官特异性递送依然有待进一步优化，以便提高其临床安全性和有效性。”李斌说。

 

李斌还表示，除了大众熟知的新冠病毒疫苗，mRNA技术近年来在寨卡病毒、中东呼吸综合症冠状病毒、禽流感病毒、人类免疫缺陷病毒等传染病疫苗研发，及黑色素肿瘤、胰腺癌等肿瘤疫苗领域都取得了重要临床前及临床新进展。